CRISPR’s “magnificent moment” in the clinic

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两名患者接受了以crispr - cas9为基础的针对体细胞的治疗，目前得到的数据令人振奋。*

一个公司宣布了从CRISPR–Cas9治疗临床试验中得到的首批数据，表明该技术对两名患有输血依赖性β地中海贫血和镰状细胞病的患者具有潜在的治愈反应。

位于瑞士Zug的CRISPR Therapeutics公司，还有Vertex制药公司于11月19日公布了第1/2阶段的结果。加州大学伯克利分校创新基因组研究所的科学主任Fyodor Urnov，这是该领域的一个辉煌时刻。鉴于β地中海贫血和镰状细胞病贫血的流行,它凸显了CRISPR技术对公众健康的潜在影响。

通过取两个病人的造血干细胞，在体外进行基因编辑促进胎儿血红蛋白的产生，然后将编辑的细胞重新注入病人体内。利用CRISPR编辑creates as deletion in BCL11A，正常的BCL11A编辑产生一个转录因子，会抑制胎儿血红蛋白的产生。根据该公司发布的信息，接受CRISPR治疗后，患有β地中海贫血的患者在9个月后也不用去医院输血（在这之前每年需要输血16.5次），而镰状细胞病患者（以前每年经历过7次血管闭塞事件）在输注（CRISPR治疗）四个月后仍未出现血管闭塞的危险。在治疗过程中发生了两个严重的不良事件，一例是肺炎，另一例是与亚硫酸氢盐调理治疗有关的肝并发症，但经过调查后认为与CRISPR治疗无关。

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